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杜氏肌營養不良癥新藥Amondys 45(casimersen)在美獲批上市!

[ 人氣:181 | 日期: 2021-03-02 | 返回 | 打印 ]

   2021年02月25日, Sarepta Therapeutics公司宣布美國FDA已批準該公司開發的反義寡核苷酸療法Amondys 45(casimersen)上市,用于治療外顯子45跳躍基因突變的杜氏肌營養不良癥(DMD)患者。
 
   Amondys 45成為繼Exondys51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen)之后,第3個在美國獲批的 RNA外顯子跳躍突變DMD的反義寡核苷酸療法。
 
杜氏肌營養不良癥新藥Amondys 45(casimersen)在美獲批上市!_香港濟民藥業
 
   Amondys 45 的有效性是在一項雙盲、安慰劑對照試驗中進行評估的,43名患者以2:1的比例,隨機分為兩組,一組接受靜脈注射Amondys 45,一組接受安慰劑治療。所有的患者均為男性,7-20歲之間,并且都有適合外顯子45跳躍治療的特定DMD基因突變。
 
   研究發現,與安慰劑組相比,接受Amondys 45治療的患者,治療48周時的抗肌萎縮蛋白水平比入組時大大提高。
 
   雖然目前還未確定該藥物能夠改善患者的運動功能,但FDA在做出批準決策時,綜合考慮了多種因素,包括藥物的潛在風險、疾病的致命性、以及有效療法的缺失。FDA總結稱,抗萎縮蛋白的升高有理由預測患者能從中受益。
 
什么是杜氏肌營養不良(DMD)?
   杜氏肌營養不良(DMD)是一種罕見的致命性神經肌肉遺傳病,全世界每3500-5000名男性中就有一人發生。DMD是由編碼肌營養不良蛋白的基因中的改變或突變引起的。
 
   DMD的癥狀通常出現在嬰幼兒身上。受影響的兒童可能會經歷發育遲緩,如行走、爬樓梯或從坐姿站立困難。隨著病情的發展,下肢肌肉無力蔓延到手臂、頸部等部位。
 
   大多數患者在十幾歲的時候就需要全時(full-time)使用輪椅,然后逐漸喪失獨立進行日常生活活動的能力,例如使用洗手間、洗澡和喂食。最終,由于呼吸肌功能不全而增加的呼吸困難需要通氣支持,心功能不全會導致心力衰竭。該病是普遍致命的,患者通常在20多歲時就死于這種疾病。
 
藥物安全性:
   常見的副作用包括上呼吸道感染、咳嗽、發熱、頭痛、關節痛和喉嚨痛。
   盡管在臨床試驗中未觀察到腎毒性,但是在臨床前的研究中觀察到了,并且在其他一些反義寡核苷酸藥物治療后也觀察到腎毒性以及潛在的致命性腎小球腎炎。因此,接受Amondys 45治療的患者應監測腎功能。
 
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