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??首款治療A型鉬輔因子缺乏癥(MoCD)的創新療法Nulibry獲FDA批準

[ 人氣:157 | 日期: 2021-03-02 | 返回 | 打印 ]

   2021年02月26日,美國FDA宣布,批準BridgeBioPharma子公司Origin Biosciences開發的Nulibry(fosdenopterin)上市,用于降低因A型鉬輔因子缺乏(Molybdenum Cofactor Deficiency,MoCD)導致的死亡風險。
 
   Nulibry是美國FDA批準的首款治療MoCD的創新療法。
 
   Nulibry(fosdenopterin)研發代碼BBP-870/ORGN001,是一種cPMP(環吡喃單磷酸)底物替代療法,fosdenopterin是cPMP氫溴酸鹽二水合物,它可以替代cPMP并允許MoCo的合成步驟繼續進行,在激活MoCo依賴性酶的同時消除亞硫酸鹽。
 
   在包含13例接受治療的患者與18例未接受治療的匹配患者的研究結果顯示,接受Nulibry治療的患者3年生存率為84%,而未接受治療的患者為55%。Nulibry治療的患者應避免暴露于陽光下,并在暴露于陽光下時應佩戴防護服和太陽鏡,涂抹防曬霜。
??首款治療A型鉬輔因子缺乏癥(MoCD)的創新療法Nulibry獲FDA批準_香港濟民藥業
 
   A型鉬輔因子缺乏癥(MoCD)是一種由于鉬輔因子合成中斷引起的常染色體隱性遺傳病,極其罕見,患者通常為嚴重腦病和頑固性癲癇發作的嬰兒。作為cPMP氫溴酸鹽二水合物,fosdenopterin可以替代cPMP并允許鉬輔因子的合成步驟繼續進行,在激活鉬輔因子依賴性酶的同時消除亞硫酸鹽。MoCo對防止亞硫酸鹽的神經毒性代謝物s-硫代半胱氨酸(s-sulfocystei)的積累至關重要。A型MoCD患者常為嚴重腦病和頑固性癲癇發作的嬰兒。疾病進展迅速,嬰兒死亡率高。那些存活超過最初幾個月的患者出現大幅度發育遲緩,并遭受不可逆神經損傷。
 
   “該批準是FDA首次批準一款治療這種毀滅性疾病的療法,”FDA藥物評估和研究中心罕見病、兒科、泌尿和生殖醫學辦公室主任Hylton V.Joffe博士說,“FDA仍然致力于促進為罕見疾病患者開發和批準安全有效的療法,這是一個具有急迫需求的領域。”
 
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